Il est difficile de voir les maladies rares comme un tout: la seule chose qu\u2019elles ont en commun est leur raret\u00e9. C\u2019est un probl\u00e8me fondamental. Certaines pathologies rares ne font l\u2019objet d\u2019aucune recherche et les patients sont n\u00e9glig\u00e9s, alors que d\u2019autres sont bien connues et bien trait\u00e9es, car elles sont int\u00e9ressantes pour les pharmas et ont le pouvoir de faire avancer la recherche. C\u2019est le cas, par exemple, de certains cancers infantiles, pour lesquels l\u2019industrie s\u2019engage. Il est facile de rassembler des soutiens et des fonds autour de ces drames qui touchent les plus jeunes. D\u2019autre part, il ne faut pas oublier que certaines maladies qui ne sont pas rares, comme l\u2019infirmit\u00e9 motrice c\u00e9r\u00e9brale ou le syndrome de Down (anomalie chromo\u00adsomique qui provoque la trisomie 21, ndlr), soul\u00e8vent beaucoup de questions auxquelles on n\u2019a pas de bonnes r\u00e9ponses, mais n\u2019attirent pas beaucoup d\u2019attention. Rares ou non, les maladies qui n\u2019arrivent pas \u00e0 trouver une place dans la conscience publique se retrouvent souvent \u00a0dans une situation de \u00abparent pauvre\u00bb.<\/p>\n
Les traitements pour les maladies rares, lorsqu\u2019ils existent, sont souvent tr\u00e8s co\u00fbteux. Qui doit payer?<\/strong><\/p>\n Aujourd\u2019hui, le principe est le suivant: si l\u2019efficacit\u00e9 du traitement est prouv\u00e9e, s\u2019il s\u2019agit de l\u2019option la plus \u00e9conomique disponible sur le march\u00e9, et si la personne en a besoin, alors notre syst\u00e8me d\u2019assurance sociale doit le prendre en charge.<\/p>\n Jusqu\u2019o\u00f9 la communaut\u00e9 doit-elle payer?<\/strong><\/p>\n En Suisse, la solidarit\u00e9 fonctionne dans la t\u00eate des gens, elle est m\u00eame tr\u00e8s \u00e9lev\u00e9e. La population pense que la communaut\u00e9 doit s\u2019engager financi\u00e8rement aussi pour des traitements co\u00fbteux.<\/p>\n Pourtant, certains malades doivent constamment se battre contre leur assurance pour que leur traitement soit reconnu. Comment agir sur ce point?<\/strong><\/p>\n Dans des situations similaires, il existe de grandes diff\u00e9rences d\u2019une caisse maladie \u00e0 l\u2019autre. En ce sens, l\u2019id\u00e9e d\u2019une caisse unique constitue une piste int\u00e9ressante pour rendre le syst\u00e8me plus \u00e9quitable. Mais je pense que le point principal de cette probl\u00e9matique se situe au niveau de l\u2019industrie. Les prix pratiqu\u00e9s pour les traitements ne sont que partiellement justifi\u00e9s par les co\u00fbts de d\u00e9veloppement. Aujourd\u2019hui, il est important que les entreprises pharmaceutiques prennent leur part de responsabilit\u00e9.<\/p>\n Comment faire pour que les soci\u00e9t\u00e9s pharmaceutiques changent d\u2019attitude?<\/strong><\/p>\n Des \u00e9thiciens et des philosophes appellent \u00e0 la cr\u00e9ation d\u2019un mod\u00e8le international dans lequel le prix des m\u00e9dicaments serait fix\u00e9 en fonction de leur utilit\u00e9 et non de leurs co\u00fbts de d\u00e9veloppement. Dans un tel syst\u00e8me, les soci\u00e9t\u00e9s pharmaceutiques ne seraient plus libres de fixer leurs prix comme elles le font aujourd\u2019hui. Le fonctionnement actuel manque de transparence. Mais si l\u2019on compare avec les prix pratiqu\u00e9s \u00e0 l\u2019\u00e9tranger, on remarque que l\u2019industrie en Suisse a beaucoup de marge de man\u0153uvre. Cette id\u00e9e serait \u00e9videmment difficile \u00e0 mettre en \u0153uvre et reste pour l\u2019instant th\u00e9orique, mais elle d\u00e9boucherait \u00a0sur un mod\u00e8le plus durable. Actuellement, de nouveaux m\u00e9dicaments hors de prix arrivent chaque jour sur le march\u00e9 et les entreprises pharmaceutiques d\u00e9gagent des sommes folles. On ne peut pas continuer ainsi.<\/p>\n Serait-il possible de rentabiliser diff\u00e9remment les sommes investies pour le d\u00e9veloppement de tels m\u00e9dicaments?<\/strong><\/p>\n La somme employ\u00e9e pour traiter une seule personne atteinte d\u2019une maladie rare pourrait en principe servir \u00e0 couvrir les frais de nombreux malades pour une pathologie semblable avec des traitements meilleur march\u00e9. Dans un arr\u00eat sur le traitement de la maladie de Pompe (une maladie g\u00e9n\u00e9tique qui provoque notamment un affaiblissement musculaire progressif et des difficult\u00e9s respiratoires, ndlr) rendu en 2010, par exemple, le Tribunal f\u00e9d\u00e9ral a soulign\u00e9 que le montant n\u00e9cessaire pour soulager de mani\u00e8re limit\u00e9e une personne atteinte de cette pathologie pourrait financer un meilleur traitement pour de nombreux patients souffrant de probl\u00e8mes respiratoires chroniques d\u2019une autre nature.<\/p>\n Constatez-vous une \u00e9volution positive dans la perception des maladies rares?\u00a0<\/strong><\/p>\n On en parle beaucoup plus que par le pass\u00e9, ce qui est une bonne chose. Malgr\u00e9 tout, les malades doivent encore souvent parcourir un long chemin jusqu\u2019\u00e0 ce qu\u2019un diagnostic soit pos\u00e9. J\u2019esp\u00e8re que le d\u00e9veloppement de plateformes d\u2019information, pr\u00e9vues par le concept \u00abmaladies rares de la Conf\u00e9d\u00e9ration\u00bb (lire p. 27), permettra une am\u00e9lioration sur ce point et que les patients trouveront plus rapidement le meilleur sp\u00e9cialiste pour s\u2019occuper d\u2019eux. Quant au manque de recherche autour de certaines pathologies, je \u00a0suis plus sceptique. L\u2019industrie va l\u00e0 o\u00f9 se trouvent les profits, et cela sera difficile \u00e0 corriger.<\/p>\n _______<\/p>\n Regard \u00e9thique<\/strong><\/p>\n Christian Kind a pr\u00e9sid\u00e9 la Commission centrale d’\u00e9thique de l’Acad\u00e9mie suisse des sciences m\u00e9dicales de 2009 \u00e0 2016. Professeur en p\u00e9diatrie, il a occup\u00e9 le poste de m\u00e9decin-chef \u00e0 l’H\u00f4pital des enfants de Suisse orientale jusqu’en 2012. Il est coauteur d’un ouvrage sur les diagnostics pr\u00e9nataux et pr\u00e9implantatoires intitul\u00e9 \u00abS\u00e9lectionner ou accepter?\u00bb paru en 2010.<\/p>\n _______<\/p>\n Une version de cet article est parue dans In Vivo magazine (no 12).<\/p>\n![\"\"](\"https:\/\/largeur.com\/wp-content\/uploads\/2017\/09\/Large26_09_2017.png\")
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