O\u00f9 est donc pass\u00e9e la th\u00e9rapie g\u00e9nique? Pr\u00e9sent\u00e9e dans les ann\u00e9es 1990 comme une technique qui allait r\u00e9volutionner le monde et gu\u00e9rir toutes les maladies, cette m\u00e9thode th\u00e9rapeutique, encore largement exp\u00e9rimentale, a disparu depuis de la sph\u00e8re m\u00e9diatique. D\u2019un point de vu th\u00e9orique, le concept, \u00e9voqu\u00e9 d\u00e8s les ann\u00e9es 60, est relativement simple: si un g\u00e8ne d\u00e9fectueux cause une maladie, il suffit de le remplacer par un g\u00e8ne intact pour gu\u00e9rir le patient. <\/p>\n
En pratique, les choses demeurent bien \u00e9videmment beaucoup plus complexes: \u00abJusqu\u2019ici la th\u00e9rapie g\u00e9nique a soign\u00e9 beaucoup plus de souris que d\u2019hommes\u00bb, note Sandro Rusconi, directeur entre 1996 et 2001 du programme national de recherche \u00abTh\u00e9rapie g\u00e9nique somatique\u00bb.<\/p>\n
La premi\u00e8re difficult\u00e9 tient dans le transport du g\u00e8ne que l\u2019on souhaite transf\u00e9rer au patient. \u00abPour le moment, les seuls m\u00e9diateurs connus sont des virus\u00bb, explique Sandro Rusconi. Ceux-ci infectent naturellement les cellules humaines. Il suffit donc de leur ajouter un g\u00e8ne au laboratoire pour qu\u2019ils le transportent \u00e0 l\u2019int\u00e9rieur de l\u2019organisme. Probl\u00e8me: ces \u00abchevaux de Troie\u00bb de la cellule travaillent \u00e9galement pour eux-m\u00eames. \u00abAvant de les utiliser, il faut donc les d\u00e9sactiver pour qu\u2019ils ne transmettent pas une maladie au patient.\u00bb<\/p>\n
Des premiers essais cliniques ont eu lieu d\u00e8s le d\u00e9but des ann\u00e9es 90, pour traiter des maladies tr\u00e8s diverses: cancers maladies vasculaires, infections virales, immunod\u00e9ficiences h\u00e9r\u00e9ditaires\u2026<\/p>\n
\u00abLe secteur a alors connu une d\u00e9cennie euphorique, raconte Sandro Rusconi. Les essais cliniques se sont multipli\u00e9s en d\u00e9pit du bon sens, pour aboutir \u00e0 des produits commerciaux le plus rapidement possible.\u00bb R\u00e9sultat: certaines exp\u00e9riences ont tourn\u00e9 au drame. En 1999, la mort aux Etats-Unis d\u2019un enfant, Jerry Jelsinger, a \u00e9branl\u00e9 la communaut\u00e9 scientifique et m\u00e9dicale.<\/p>\n
\u00abA la suite de plusieurs autres d\u00e9c\u00e8s, les essais cliniques ont \u00e9t\u00e9 interrompus\u00bb, raconte le professeur Nicolas Mermod, de l’Institut de biotechnologie mol\u00e9culaire UNIL-EPFL. <\/p>\n
Dix ans plus tard, la th\u00e9rapie g\u00e9nique rel\u00e8ve la t\u00eate. \u00abL\u2019efficacit\u00e9 de la technique a progress\u00e9, on utilise des doses plus faibles de virus pour de bons r\u00e9sultats th\u00e9rapeutiques, poursuit Nicolas Mermod. Les tests cliniques ont repris, notamment pour traiter les malvoyants, les enfants bulles, les gliomes malins et les cancers.\u00bb<\/p>\n
A Paris notamment, les exp\u00e9riences du professeur Alain Fischer et de Marina Cavazzana-Calvo, visant \u00e0 traiter les nouveau-n\u00e9s atteints d’immunod\u00e9ficience s\u00e9v\u00e8re (enfants bulles) peuvent \u00eatre consid\u00e9r\u00e9es comme une r\u00e9ussite. \u00abSur une dizaine d\u2019enfants trait\u00e9s, six sont compl\u00e8tements gu\u00e9ris d\u2019une maladie pour laquelle il n\u2019existe pas d\u2019autres traitements. Ils vivent d\u00e9sormais compl\u00e8tement normalement comme les autres enfants, alors qu\u2019ils seraient d\u00e9c\u00e9d\u00e9s sans traitement, se r\u00e9jouit Sandro Rusconi. N\u00e9anmoins quatre autres ont d\u00e9velopp\u00e9 des leuc\u00e9mies, dont un en est mort.\u00bb<\/p>\n
L\u2019apparition de cancers chez les patients trait\u00e9s par th\u00e9rapie g\u00e9nique reste, pour le moment, inh\u00e9rent \u00e0 la technique. <\/p>\n
\u00abLe g\u00e8ne qui doit gu\u00e9rir le patient s\u2019ins\u00e8re plus ou moins de mani\u00e8re al\u00e9atoire dans le g\u00e9nome, explique Sandro Rusconi. Or, il existe des endroits critiques o\u00f9, lorsque le g\u00e8ne s\u2019implante, il modifie l\u2019\u00e9quilibre g\u00e9n\u00e9tique du malade et peut induire des cancers.\u00bb<\/p>\n
En attendant que les chercheurs parviennent \u00e0 contr\u00f4ler le lieu d\u2019insertion, la technique reste exp\u00e9rimentale et uniquement d\u00e9di\u00e9e aux maladies graves pour lesquelles il n\u2019existe pas d\u2019autres rem\u00e8des. \u00abLe risque z\u00e9ro n\u2019existe pas, souligne Nicolas Mermod. Pour le moment, la question est de savoir si la maladie \u00e0 traiter est suffisamment grave pour prendre le risque d\u2019utiliser cette m\u00e9thode qui reste relativement risqu\u00e9e. En d\u2019autres termes, s\u2019il existe une alternative th\u00e9rapeutique pour le patient, mieux vaut l\u2019utiliser.\u00bb<\/p>\n
Pour autant, ce probl\u00e8me ne douche pas l\u2019enthousiasme des chercheurs \u00e0 l\u2019\u00e9gard de cette technique. \u00abPotentiellement, toutes les pathologies, y compris les maladies acquises et les traumas, pourraient \u00eatre trait\u00e9es par th\u00e9rapie g\u00e9nique\u00bb, estime Sandro Rusconi. A terme, les progr\u00e8s scientifiques devraient permettre de mieux contr\u00f4ler le lieu d\u2019insertion du g\u00e8ne d\u2019int\u00e9r\u00eat. \u00abLes chercheurs travaillent pour identifier des virus ou d\u2019autres vecteurs, qui interf\u00e8rent moins avec le g\u00e9nome du patient\u00bb, poursuit Sandro Rusconi.<\/p>\n
Cette technique pourrait-elle alors \u00eatre utilis\u00e9e pour am\u00e9liorer les performances de personnes saines comme dans le dopage g\u00e9n\u00e9tique? \u00abTh\u00e9oriquement, la possibilit\u00e9 existe, r\u00e9pond Nicolas Mermod. Par exemple, il serait possible d\u2019ins\u00e9rer le g\u00e8ne de l\u2019EPO dans les cellules pulmonaires des sportifs. Leurs poumons fabriqueraient ainsi \u00ab\u00a0naturellement\u00a0\u00bb cette prot\u00e9ine. En pratique, n\u00e9anmoins, c\u2019est extr\u00eamement compliqu\u00e9: il faut fabriquer une tr\u00e8s grande quantit\u00e9 de virus \u00ab\u00a0propres\u00a0\u00bb. En cela, la th\u00e9rapie g\u00e9nique demande des infrastructures tr\u00e8s lourdes.\u00bb <\/p>\n
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\nUne version de cet article est parue dans le magazine Reflex de d\u00e9cembre 2008.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Tr\u00e8s prometteuse, cette m\u00e9thode qui consiste \u00e0 am\u00e9liorer le g\u00e9nome des malades a d\u00fb faire face \u00e0 plusieurs d\u00e9c\u00e8s lors d\u2019essais cliniques. Mais l’espoir des chercheurs reste intact.<\/p>\n","protected":false},"author":19489,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[5],"tags":[],"class_list":["post-2749","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-latitude","latitude"],"aioseo_notices":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/largeur.com\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/2749","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/largeur.com\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/largeur.com\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/largeur.com\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/19489"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/largeur.com\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=2749"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/largeur.com\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/2749\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/largeur.com\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=2749"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/largeur.com\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=2749"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/largeur.com\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=2749"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}